Cellule staminali e medicina personalizzata: il caso dell’epidermolisi bollosa (HG7 3.0)

SINTESI DEL PROGETTO

Il progetto si pone come ideale continuazione dei progetti POR-FESR 2014-2020 “Hologene 7 come modello di sviluppo di una terapia avanzata a base di cellule staminali geneticamente corrette” (HG7) e del progetto “Hologene7 2.0: L’Epidermolisi Bollosa (EB) a Modena dalla diagnosi alla terapia genica” (HG7 2.0) che hanno reso l’Emilia-Romagna un centro di eccellenza internazionale per la diagnosi, la presa in carico clinica e la ricerca sulla terapia genica, arruolando circa 200 pazienti con EB provenienti da tutta Italia e dall’estero.

HG7 3.0, della durata di 30 mesi, si propone di rispondere alle ulteriori principali sfide legate all’EB:

1. l’ottimizzazione delle strategie di correzione genica e l’aumento dell’offerta di terapie avanzate a base di cellule staminali geneticamente corrette;
2. la comprensione della patogenesi dei carcinomi squamocellulari EB-associati, che rappresentano la principale causa di morte e di chirurgia invasiva in questi pazienti, per identificare potenziali markers precoci e possibili target terapeutici;
3. lo sviluppo di una piattaforma innovativa di raccolta e analisi dei dati e di comunicazione da remoto coi pazienti e i loro caregiver a supporto della ricerca, della clinica, delle imprese biotecnologiche e degli stakeholder istituzionali.

Struttura del progetto

Il progetto è suddiviso in 4 blocchi di attività (WP):

WP1: Sviluppo di nuovi protocolli di terapia genica per la formaCOL17 dipendente dell’Epidermolisi Bollosa Giunzionale (EBG17)

WP Leader: CIDSTEM – Partecipanti: Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena, DataRiver, Le ali di Camilla, ConsultinResearch

WP2: Studio delle alterazioni molecolari nello sviluppo e nella progressione del carcinoma squamocellulare (SCC) nell’EB

WP Leader: CIDSTEM -Partecipanti: Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena, DataRiver, Le ali di Camilla, ConsultinResearch

WP3: Realizzazione di una piattaforma web innovativa per personalizzare la relazione medico-paziente e ottimizzare ilpercorso terapeutico

WP Leader: DataRiver – Partecipanti: CIDSTEM, Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena, Le ali di Camilla, Includia, Nethical, ConsultinResearch.

WP4: Attività di comunicazione e diffusione dei risultati– WP Leader: Le ali di Camilla – Partecipanti: tutti i beneficiari e i partner

Obiettivi

WP1:

• Sviluppo di una strategia di correzione genica basata su vettori gRV per EBG17
• Sviluppo di una strategia di gene editing per il trattamento di alcune forme severe di EBG17
• Stesura della documentazione per l’industrializzazione del processo e del protocollo clinico.

WP2:

• Identificazione di alterazioni specifiche di SCC nei soggetti EB mediante un approccio multimodale
• Identificazione di alterazioni precoci potenzialmente diagnostiche di SCC EB correlato e di potenziali target terapeutici per i casi di SCC EB correlato.

WP3:

• Realizzazione di una app mobile per favorire l’engagement dei pazienti, semplificare la comunicazione e ottimizzare i servizi di assistenza da remoto
• Sviluppo di un applicazione web per la condivisone di dati e la mappatura dei bisogni assistenzialidel paziente EB da analizzare attraverso tecniche di Intelligenza Artificiale e Machine Learning.

WP4:

• Massimizzare la consapevolezza intorno ai bisogni individuati dal progetto e l’importanza delle sfide e degli obiettivi
• Massimizzare la conoscenza dei risultati ottenuti dalla ricerca presso la platea di più pubblico più ampia possibile ((pazienti, medici, scienziati, imprenditori, tecnici, politici, policy maker, payers e pubblico generalista)
• Coinvolgere gli stakeholder (pazienti) in un percorso interattivo di coprogettazione e di utilizzo della piattaforma web e dell’app sviluppate in WP3.

Risultati attesi

WP1:

• Packaging cell line G-RLV sicura ed efficace (M30)
• SOP e protocollo clinico (M30)
• Studio preclinico sulla fattibilità del gene editing per EBG17 (M30)

WP2:

• Report su alterazioni specifiche di SCC nei soggetti EB identificate mediante un approccio multimodale (M28)
• Identificazione di marker diagnostici di SCC EB correlato (M 30)
• Report di analisi di potenziali target terapeutici per i casi di SCC EB correlato (M30)

WP3:

• App mobile per i pazienti EB (M22)
• Applicazione web per ricercatori, clinici e caregivers (M22)
• Report di analisi dei dati raccolti dai pazienti (M30)

WP4:

• Piano di comunicazione (M1)
• Realizzazione di 2 campagne stampa (M1 e M30)
• Organizzazione di almeno 2 corsi di formazione, uno rivolto ai pazienti (M12) e uno rivolto a istituzioni, enti regolatori e payers (M27)
• Report periodici sulle attività di comunicazione, diffusione e formazione realizzate (M 7, 13, 19, 25, 30).

INFORMAZIONI SUL PROGETTO

ID: ID 37976 – PG/2023/309037

CUP: E97G22000680003

Data di costituzione dell’ATS: 4/10/2023 – Data di sottoscrizione della convenzione: 29/02/2024 – Data di fine progetto: 29/08/2026

Finanziato da:

• Fondi europei della Regione Emilia-Romagna

Costo complessivo: € 728.946,42

Contributo ricevuto: € 500.000,00

COORDINATORE:

UNIVERSITA’ DEGLI STUDI DI MODENA E REGGIO EMILIA – Centro Interdipartimentale Cellule Staminali e Medicina Rigenerativa (CIDSTEM) – PI e Responsabile Scientifico: Prof. Michele De Luca

ALTRI BENEFICIARI:

DataRiver S.r.l. – Responsabile scientifico: Dr Mirko Orsini

Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena – Responsabile Scientifico: Dr.ssa Chiara Fiorentini

Le ali di Camilla APS ETS – Responsabile scientifico: Dr.ssa Stefania Bettinelli

Partner industriali:

CONSULTinRESEARCH di Ferrari Fania s.a.s.

Project Manager:

Dr.ssa Chiara Cavazzoni