Il nome, apparentemente esotico, è l’acronimo delle tre città europee sede delle istituzioni che hanno siglato, alla fine dello scorso anno, un importante accordo di collaborazione formale per lo sviluppo della ricerca scientifica su alcune forme di Epidermolisi Bollosa (EB): la Paracelsus Medical University di Salisburgo, il Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” di Modena e la Medizinische Hochschule di Hannover.

L’accordo prevede lo sviluppo di progetti di ricerca comuni mirati alla cura di alcuni gravi difetti genetici di adesione della pelle, collettivamente noti con il nome di Epidermolisi Bollosa. I risultati della ricerca scientifica saranno applicati in sperimentazioni cliniche di medicina rigenerativa, secondo il principio “from bench to bedside”, mediante una combinazione di terapia cellulare e terapia genica.

“In particolare – dichiara il prof. Michele De Luca, Direttore del Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” – verranno sviluppati nuovi vettori retrovirali, nuovi protocolli sperimentali per la modificazione genetica di cellule staminali epiteliali e nuove sperimentazioni cliniche che coinvolgeranno pazienti affetti da mutazione dei geni LAM5 e COL17, responsabili delle due forme più comuni di EB Giunzionale (JEB), e del COL7, responsabile della forma Distrofica della malattia (RDEB)”.

I nuovi vettori, basati sulla tecnologia SIN-RV (Self-Inactivating Retroviral Vector) saranno realizzati dal team del prof. Cristopher Baum, Direttore dell’Istituto di Ematologia Sperimentale e Responsabile d’Ateneo per la Ricerca della Medizinische Hochschule di Hannover.

Il team di Modena, diretto dal prof. Michele De Luca, si occuperà della caratterizazzione delle cellule staminali isolate dall’epidermide dei pazienti EB, della loro correzione genetica mediante i suddetti vettori e della generazione in GMP (Good Manufacturing Practices) di lembi di epidermide geneticamente corretta idonei alle sperimentazioni cliniche.

La parte preclinica (diagnostica, definizione dei criteri di eligibilità e selezione dei pazienti) e quella clinica (impianto chirurgico dei lembi di epitelio geneticamente corretto) saranno affidate all’equipe del prof. Johann Bauer, Direttore della Divisione di Dermatologia Sperimentale della Paracelsus Medical University e Direttore della EB House di Salisburgo. Alla parte clinica collaborerà anche la Clinica Dermatologica del Policlinico di Modena.

Questo accordo rappresenta un ulteriore importante passo avanti nella lotta all’EB rispetto alla prova di principio della sperimentazione eseguita in passato e ai risultati delle ricerche oggetto di un progetto Interreg IV (2007-2013) che ha visto coinvolti il Centro di Medicina Rigenerativa di Modena, la Clinica Dermatologica Universitaria di Salisburgo e l’Azienda Ospedaliera di Bolzano.

I ricercatori coinvolti sono tra i maggiori esperti di medicina rigenerativa in campo internazionale, sia per la terapia genica sia per la terapia cellulare.

Il team del prof. Michele De Luca ha infatti effettuato nel 2006 la prima sperimentazione ex-vivo al mondo di terapia genica su un paziente affetto da JEB, che ha fornito risultati assolutamente confortanti sull’applicazione clinica di  lembi di epidermide geneticamente corretta, portando alla guarigione completa e definitiva delle aree trattate (Nature Med. 12:1397- 1402).

E sempre al team di ricercatori del CMR, in particolare ai Proff. Graziella Pellegrini e Michele De Luca, si deve la scoperta (The Lancet. 349:990- 993) e la messa a punto di una terapia cellulare per la ricostruzione dell’epitelio corneale che costituisce, ad oggi, l’unica realtà terapeutica per la cura del deficit di cellule staminali limbari dovuto ad ustioni, chimiche e termiche. I risultati di un follow-up decennale su 112 pazienti trattati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine nel 2010 (N. Engl. J. Med. 363:147-155) e il primo intervento al Policlinico di Modena è stato eseguito nel novembre 2011 dall’equipe del prof. Cavallini.

Al via al CMR il progetto SaMoHa mirato allo sviluppo della terapia genica della Epidermolisi Bollosa

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